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金沙城线路检测 一针1467万!史上最贵新药在美上市,治的是什么病?

来源:未知 编辑:admin 时间:2020-01-11 17:53:16

虽然是一次性给药,诺华给zolgensma的定价高达212.5万美元,这是目前世界上最昂贵的药物,不过诺华表示,zolgensma只需要一剂就能完成治疗,可以5年分期付款。fda官网新闻截图据悉,zolgensma由avexis公司研发,2018年4月,诺华收购了avexis,并获得了该基因疗法。据悉,约每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。zolgensma基于最新的基因疗法,其原理
 

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金沙城线路检测,(健康时报网端部记者 赵萌萌)当地时间5月24日,美国食品和药物管理局(fda)批准了诺华公司(novartis)脊髓性肌肉萎缩症(sma)的基因疗法 zolgensma,适用于两岁以下患有该疾病的儿童。该药物是世界上唯一一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

虽然是一次性给药,诺华给zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元),这是目前世界上最昂贵的药物,不过诺华表示,zolgensma只需要一剂就能完成治疗,可以5年分期付款。

fda官网新闻截图

据悉,zolgensma由avexis公司研发,2018年4月,诺华收购了avexis,并获得了该基因疗法。

陕西省人民医院神经内科主任医师李锐表示,sma是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,患儿因编码运动神经元生存蛋白(smn)的基因突变,肌肉功能会逐渐丧失,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,如果不治疗,大多数患者通常会在2岁之前死亡。据悉,约每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。

zolgensma基于最新的基因疗法,其原理是将新dna引入体内以纠正错误基因,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。据英国《卫报》报导,zolgensma采用静脉注射,进入到患者脊髓液再发挥药效,先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试。

“虽然sma病因明确,但一直以来现有的医学手段对此都无计可施,无药可医,该药物的推出开辟了治疗脊髓性肌萎缩的新篇章。”李锐表示。

对于高出天际的治疗价格,诺华方面解释称,药品目前价格虽偏高,但比起传统的其它治疗药品和方式zolgensma药品有很大的性价比,因为zolgensma在2岁小孩的治疗中只要一剂就可以完成治疗,不用连续用药。

据了解,此前,美国药企biogen的spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物,其第一年的定价为750,000美元,此后每年的定价为375,000美元,一般情况下,10年期的慢性sma治疗成本大约为400万美元,而且这种治疗不能停,如果停止,疗法就会失效。

目前zolgensma的价格位列全球最贵药物之冠。排名第二的同样是一种基因疗法, 眼科基因治疗药物luxturna定价为85万美元。

编辑:步雯

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